การดัดแปลงทางพันธุกรรมในการผลิตอัลฟา

ในการทดลองครั้งที่สองทีมของดอว์สันได้ใช้หนูที่ได้รับการดัดแปลงทางพันธุกรรมในการผลิตอัลฟา ซีนโคลีนซึ่งเป็นมนุษย์ตามธรรมชาติโดยทั่วไปมักใช้เป็นตัวอย่างของโรคพาร์คินสันในครอบครัว ภายใต้เงื่อนไขปกติเหล่านี้เรียกว่าหนูพันธุ์ยีนจะยอมจำนนต่อโรคใน 387 วัน อย่างไรก็ตามทีมดอว์สันพบว่าการรักษาด้วย NLY01 ช่วยยืดอายุของหนู 20 ตัวที่ได้รับการรักษาด้วยยามากกว่า 120 วัน

เมื่อการตรวจสอบต่อทีมดอว์สันพบว่าสมองของหนูที่รับการรักษาด้วย NLY01 มีอาการบ่งบอกถึงลักษณะการเสื่อมของระบบประสาทของโรคพาร์คินสัน มูลนิธิพาร์คินสันกล่าวว่าโรคพาร์คินสันเป็นโรคระบบประสาทที่ก้าวหน้าขึ้นซึ่งมีผลต่อประชากรประมาณ 1 ล้านคนในสหรัฐอเมริกา อาการต้น ได้แก่ อาการสั่นนอนหลับปัญหาท้องผูกและปัญหาในการเดินหรือเคลื่อนย้ายซึ่งท้ายที่สุดจะทำให้อาการรุนแรงขึ้นเช่นการสูญเสียการทำงานของมอเตอร์และความสามารถในการพูดและภาวะสมองเสื่อม คนส่วนใหญ่เริ่มแสดงอาการในช่วงอายุ 60 ปี แต่มีรายงานผู้ป่วยที่อายุตั้งแต่ 2 ปีขึ้นไป